2022年8月17日，美国FDA批准 Zynteglo (beti-cell) ，首个用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β-地中海贫血患者，这是一次性基因疗法，适用于β-地中海贫血疾病的创新药物。

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Zynteglo是一种一次性基因治疗药物，单剂量给药，每个剂量的Zynteglo都是使用患者自身细胞（骨髓干细胞）创建的定制治疗，这些细胞经过基因改造以产生功能性β-珠蛋白。

这难道就是私人订制。

Zynteglo 的安全性和有效性是在两项多中心临床研究得到的，实验者包括需要接受常规定期输血的β-地中海贫血成人和儿童患者。疗效评估标准为输血独立性，当患者在至少一年内，无需任何红细胞输注的情况下维持预定的血红蛋白水平时，就可以停止。结果表示，在接受Zynteglo的41名β-地中海贫血患者中，89%的患者实现了输血独立。

最常见不良反应包括血小板和其他血细胞水平降低，以及粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发热（发烧）、脱发（脱发）、鼻出血（流鼻血）、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍和瘙痒（瘙痒）。

β-地中海贫血是单基因遗传性溶血性疾病，通过β-珠蛋白亚基的突变导致血液中正常血红蛋白下降和红细胞减少，从而导致体内氧气输送不足。红细胞减少会导致许多健康问题，包括头晕、虚弱、疲劳、骨骼异常和更严重的并发症。输血依赖性β-地中海贫血是最严重的疾病形式，通常需要终生输红细胞作为标准治疗过程。但是定期输血会导致其他健康疾病，可能造成体内铁含量过多而导致心脏、肝脏和其他器官产生问题。

目前,根治该病的方法是重塑造血系统,利用基因改造的自体造血干细胞进行移植,可避免传统异基因造血干细胞移植的人类白细胞抗原配型困难和免疫排斥等问题[1]。

美国FDA对Zynteglo的批准为β地中海贫血患者提供了新的治疗方式，最后我们还迫切的希望能够达到治愈的可能。

洪炜聪,方建培,许吕宏.β-地中海贫血基因治疗研究进展[J].中国实验血液学杂志,2021,29(05):1676-1679.DOI:10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2021.05.050.

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